Maralixibat: ¡adios a los picores!

Programa de Acceso Expandido Maralixibat

Abierto Programa de Acceso Expandido (PAE) de Maralixibat para pacientes con Síndrome de Alagille en USA y Canadá.

Maralixibat es el primer fármaco indicado para Síndrome de Alagille. Inhibe la reabsorción de los ácidos biliares y disminuye significativamente los picores en los niños afectados por enfermedad hepática.  

Quienes tienen un hijo con Síndrome de Alagille conocen el drama que representan los picores (prurito) en la vida de los pacientes con esta condición y sus familias. Se produce por la acumulación de ácidos biliares en el cuerpo y hace casi imposible para los niños conciliar el sueño, descansar, relajarse durante las 24 horas del día. Es fuente de constante estrés y sensación de impotencia para madres y padres.

Maralixibat es el primer medicamento desarrollado para inhibir la reabsorción de los ácidos biliares, indicado para Síndrome de Alagille (SALG) y para Colestasis Intrahepática Familiar Progresiva (CIFP) en la historia.  Es un inhibidor del transportador de ácido biliar dependiente de sodio apical (ASBT), que se administra por vía oral y es de mínima absorción.

Fabricado por Mirum Pharmaceuticals se espera que sea aprobado para comercialización en USA y Canadá el segundo trimestre de 2021.

Actualmente se ha completado su aplicación para aprobación como medicamento Novel por la FDA estadounidense la cual se espera esté completada para el primer trimestre 2021. Sin embargo, Mirum Pharmaceuticals, compañía biofarmacéutica enfocada en desarrollar nuevas terapias para enfermedades que afectan el hígado, ha abierto el Programa de Acceso Expandido para Maralixibat en USA y Canadá.

Santiago (SALG), Ian y Sandra Beltrán en el 8vo Simposium de Síndrome de Alagille, Cincinnati-USA Junio 2019.

¿Qué es un Programa de Acceso Expandido (PAE)?

La expansión del acceso a un medicamento es un medio por el cual los fabricantes de nuevos fármacos pueden, bajo ciertas circunstancias, dar acceso al nuevo medicamento a un paciente(s) con una enfermedad o condición seria que no puede participar en una ensayo clínico controlado.

Las pruebas para uso más humano en la investigación de nuevos fármacos se realizan a través de ensayos clínicos controlados a fin de evaluar la seguridad y la eficacia de estos.

Para los pacientes que no pueden participar en un ensayo clínico de un fármaco en investigación, pero que tienen una enfermedad seria o condición que pueda beneficiarse del tratamiento con la medicación, las regulaciones de la U.S. Food & Drug Administration (FDA) contemplan los Programas de Acceso Expandido. 

En España el acceso a medicamentos en situaciones especiales está contemplado en la legislación (Real Decreto 1015/2009) a través de las siguientes figuras:

  • (a) el uso de medicamentos en investigación o uso compasivo
  • (b) el uso de medicamentos extranjeros (medicamentos no autorizados en España pero si en otros países
  • (c) el uso “off-label” (medicamentos fuera de las condiciones de uso autorizadas o uso fuera de indicación)

La legislación limita el uso de cada una de ellas para aquellas situaciones excepcionales en las que no existe ninguna otra alternativa terapéutica comercializada y contempla dos situaciones distintas para cada una de ellas, el uso individual o aquellas situaciones en que pueda existir un uso colectivo (que la legislación denomina, respectivamente, autorización temporal de uso, protocolo de uso o recomendaciones de uso). (Fuente: AEMPS)

Criterios de inclusión en el PAE de Maralixibat

El Programa de Acceso Expandido de Mirum está abierto para pacientes con Síndrome de Alagille mayores de 12 meses con afectación moderada-severa de picores/prurito ocasionado por colestasis hepática. Puedes encontrar más detalles aquí.

Cómo acceder al PAE de Maralixibat

  • Si tienes SALG o si tienes algún familiar que lo tenga y esté interesado en recibir información acerca de este programa por favor completa este formulario.
Molécula de Maralixibat.

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